先导归纳辑技术（Prime Editing）第一次被用于治疗人类患者 ，并取得不错的效果
，但开发它的公司却准备变更方向了 。 2025年5月19日，美国生物技术公司Prime Medicine(PRME.US)发布其先导归纳疗法PM359治疗慢性肉芽肿病（Chronic Granulomatous Disease，CGD）的wetrade众汇官网登录1/2期临床数据 ，一名青少年患者接受单剂量PM359治疗一个月，在第15天和第30天时 ，其中性粒细胞分别重启了58%和66%的NADPH氧化酶活性 ，远高于被认为可能治愈的水平 ，且没有出现严峻的副作用 。 
这是先导归纳技术第一次被用于治疗人类患者
。2019年，wetrade众汇代理哈佛大学刘如谦（David Liu）团队开发了这一新型精准基因归纳技术，它由一个DNA切口酶（Cas9 nickase）和一个工程逆转录酶（RT）组成融合蛋白 ，在pegRNA引导下靶向归纳方向基因位点
，能够实现对方向基因序列的替换、删除和插入 ，其归纳流程不依赖于DNA双链断裂或供体DNA模板 ，因此 ，相比CRISPR-Cas9等基因归纳技术更保养 ，被称为“基因归纳2.0” ，有望用于治疗人类的各种遗传疾病 。 CGD是一种由包括 NCF1 在内的基因突变引起的罕见遗传性疾病 ，会引发反复感染、IC Markets外汇开户衰弱并危及生命
。PM359 是Prime Medicine在血液学和免疫学领域的第一个候选产品 ，已获得美国FDA的罕见儿科药物认定和孤儿药认定 ，它由自体造血干细胞（HSCs）组成 ，利用Prime归纳器对其进行体外修饰
，以纠正高比例的含有致病突变的细胞 。 同一天 ，Prime Medicine公布进行方针重组 ，核心留意大型遗传性肝病
、囊性纤维化和协作项目的机会
，取消其CGD项目的首要级 ，削减成本和员工人数；公司CEO和董事会成员Keith Gottesdiener决定辞职
。目前 ，公司目前推动治疗威尔逊氏病和α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）这两种针对遗传性肝病的项目
。 在过去五年（2020年-2024年）里 ，Prime Medicine仅在2020年和2024年有营业薪资合计819.3万美元 ，营业利润合计-6.09亿美元 ，研发投入合计4.63亿美元
。2025年Q1财报实现营收145.4万美元 ，净利润为-5189.00万美元 。 创新疗法研发不易
，生物技术公司生存艰难 。希望Prime Medicine能顺利渡过这段难关
。 生物医药01 三生制药与辉瑞达成 60.5 亿美元协作5月20日
，三生制药公告称 ，公司及附属公司三生国健与辉瑞达成协作协议
，将其突破性PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707在中国大陆
| 
楼主
收藏
点赞